{"id":793,"date":"2022-11-09T10:58:00","date_gmt":"2022-11-09T09:58:00","guid":{"rendered":"https:\/\/www.sogz.de\/wordpress\/?p=793"},"modified":"2023-03-09T12:16:16","modified_gmt":"2023-03-09T11:16:16","slug":"blutgerinnungsstoerung-neues-medikament-bei-haemophilie-a","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.sogz.de\/wordpress\/blutgerinnungsstoerung-neues-medikament-bei-haemophilie-a\/","title":{"rendered":"Blutgerinnungsst\u00f6rung: Neues Medikament bei H\u00e4mophilie A"},"content":{"rendered":"<h2>Erstmals Gentherapie zur Behandlung von Blutgerinnungsst\u00f6rung in der EU zugelassen<\/h2>\n<p>M\u00dcNCHEN. Bisher waren Patienten mit der <a title=\"H\u00e4mophilie ist die h\u00e4ufigste Form der Blutgerinnungsst\u00f6rung\" href=\"https:\/\/www.sogz.de\/praxisschwerpunkte\/gefaesserkrankungen\">Blutgerinnungsst\u00f6rung<\/a> H\u00e4mophilie A auf eine lebenslange Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII \u00fcber Injektionen angewiesen. Die H\u00e4mophilie ist die h\u00e4ufigste Form der auch als Bluterkrankheit bezeichneten <strong>Blutgerinnungsst\u00f6rung<\/strong>, die auf einen Gen-Defekt zur\u00fcckgeht und ausschlie\u00dflich bei M\u00e4nnern auftritt. Bei Betroffenen ist das Faktor-VIII-Gen defekt und kann kein funktionsf\u00e4higes Faktor-VIII-Protein bilden. Mit dem Pr\u00e4parat Roctavian (Valoctocogene Roxaparvovec) steht nun erstmals eine Gentherapie zur Behandlung der H\u00e4mophilie zur Verf\u00fcgung. Darauf verweist Dr. med. Harald Krebs, Facharzt f\u00fcr H\u00e4mostaseologie am Sonnen-Gesundheitszentrum M\u00fcnchen (SOGZ).<\/p>\n<h3>Gentherapie kann bei Blutgerinnungsst\u00f6rung Blutungen verringern<\/h3>\n<p>Es handelt sich dabei um einen AAV-Vektor, also um ein vermehrungsunf\u00e4higes Adeno-assoziiertes Virus, das den genetischen Bauplan f\u00fcr die Bildung des Faktor VII-Proteins in wenige K\u00f6rperzellen \u00fcbertr\u00e4gt. Mit einer einmaligen intraven\u00f6sen Gabe des Faktor-VII-Proteins in die Leberzellen des Patienten soll eine funktionsf\u00e4hige Kopie des Gerinnungsfaktors zur Verf\u00fcgung gestellt werden. Die Therapie kann dazu beitragen, dass sich Blutungen verringern und sich Substitutionen des Gerinnungsfaktors reduzieren lassen.<\/p>\n<h3>Facharzt in M\u00fcnchen: Hoffnung f\u00fcr Patienten mit schwerer Blutgerinnungsst\u00f6rung<\/h3>\n<p>F\u00fcr eine Behandlung kommen laut Committee for Advanced Therapies (CAT) bei der Europ\u00e4ischen Arzneimittelagentur Patienten in Frage, die an schwerer H\u00e4mophilie A leiden, die keine Faktor-V-III Hemmk\u00f6rper aufweisen, die bisher auf eine Faktor-VIII-Substitutionstherapie angewiesen waren und keine Antik\u00f6rper gegen AAV des Stereotyps 5 aufweisen. Patienten, die an einer Lebererkrankung leiden, sind von der Therapie auszuschlie\u00dfen.<br \/>\nDerzeit ist noch unklar, wie lange der Behandlungseffekt andauert. Studien zeigen jedoch positive Effekte, denn bei der Mehrzahl der 134 in der Phase-3-Pr\u00fcfung behandelten Patienten kam es auch nach zwei Jahren zu einer deutlichen Verringerung von Blutungen und einem niedrigeren Verbrauch an Gerinnungsfaktoren im Vergleich zum Zeitraum vor Einsatz des Medikaments. Bei einigen Patienten lie\u00df sich im Rahmen der klinischen Pr\u00fcfungen sogar ein Behandlungseffekt von bis zu f\u00fcnf Jahren nach einer Infusion feststellen.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Erstmals Gentherapie zur Behandlung von Blutgerinnungsst\u00f6rung in der EU zugelassen M\u00dcNCHEN. Bisher waren Patienten mit der Blutgerinnungsst\u00f6rung H\u00e4mophilie A auf eine lebenslange Substitution des fehlenden Gerinnungsfaktors VIII \u00fcber Injektionen angewiesen. 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